Στα 317 δισ. δολάρια η αγορά φαρμάκων σπάνιων ασθενειών το 2026

Το μέγεθος της αγοράς για σπάνιες ασθένειες ξεπέρασε τα 144,3 δισ. δολ. το 2019 και είναι έτοιμο να αυξηθεί πάνω από 12,2% μεταξύ του 2020 και  του 2026. Ο αυξανόμενος επιπολασμός σπάνιων ασθενειών και η αποτύπωσή τους στις δαπάνες υγειονομικής περίθαλψης ενίσχυσαν τη ζήτηση για ειδικές θεραπείες για την αντιμετώπισή των μοναδικών αυτών ασθενειών.

Την ίδια στιγμή, η ανάπτυξη νέων προϊόντων οδηγεί ως φυσική απόρροια στην εφαρμογή τεχνολογικά καινοτόμων συσκευών για τη διάγνωση των σπάνιων γενετικών διαταραχών. Επιπλέον, οι ευνοϊκές κυβερνητικές πολιτικές που στοχεύουν στην ευαισθητοποίηση σχετικά με τη θεραπεία των σπάνιων νόσων οδηγούν στην αυξημένη υιοθέτηση αποτελεσματικών θεραπειών για την αντιμετώπιση των σπάνιων διαταραχών.
 
Ωστόσο, υπάρχουν διάφοροι παράγοντες που εμποδίζουν τις αποτελεσματικές κλινικές δοκιμές ανάπτυξης φαρμάκων για τις σπάνιες παθήσεις, όπως ο χαμηλός αριθμός ασθενών ή η περιορισμένη κατανόηση της παθολογίας και της εξέλιξής τους. Ως εκ τούτου, αρκετοί ρυθμιστικοί φορείς συμμετέχουν στην εφαρμογή  προτύπων για την έγκριση φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες για να διασφαλίσουν την αποτελεσματικότητα των φαρμάκων για τους ασθενείς, αλλά και την πρόσβαση αυτών στα σκευάσματα. Ο FDA επικεντρώνεται ειδικά στην ανάπτυξη προσεγγίσεων γονιδιακής θεραπείας για θεραπείες σπάνιων ασθενειών. Το Εθνικό Ινστιτούτο Υγείας (NIH) και η Υπηρεσία Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) ρυθμίζουν την εκπαίδευση και την καθοδήγηση για τη βελτίωση της ποιότητας και της εμπορίας ορφανών φαρμάκων που χρηματοδοτούνται από το NIH. Επιπλέον, το NIH έχει ξεκινήσει αρκετά ευρύτερα προγράμματα για την υποστήριξη της παράδοσης των φαρμάκων για σπάνιες ασθένειες.

Όμως, η συνεχιζόμενη πανδημία COVID-19 έχει προκαλέσει μια άνευ προηγουμένου ανησυχία για τη δημόσια υγεία και έχει θέσει αρκετές προκλήσεις για ερευνητές, επαγγελματίες υγείας και ασθενείς. Σύμφωνα με μια έκθεση της κοινοτικής έρευνας COVID-19 του Εθνικού Οργανισμού για τις Σπάνιες Διαταραχές (NORD), περίπου το 74% των ασθενών που πάσχουν από σπάνιες διαταραχές στις ΗΠΑ αντιμετωπίζουν προκλήσεις ως προς την πρόσβαση σε φάρμακα υψηλής ποιότητας. Επομένως, για να εξαλειφθούν τέτοιες δυσκολίες, ο FDA συνεργάζεται προληπτικά με τις εταιρείες για την παροχή προηγμένων θεραπειών για να εξασφαλίσει τη συνέχεια της φροντίδας των ασθενών. Παράλληλα, αρκετές βιοφαρμακευτικές εταιρείες εστιάζουν στην ανάπτυξη φαρμάκων για να καλύψουν τη ζήτηση για τη θεραπεία σπάνιων διαταραχών. Παρόλα αυτά, τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται για τη θεραπεία σπάνιων ασθενειών αναπτύσσονται με αργό ρυθμό, περιορίζοντας την επέκταση της αγοράς θεραπείας σπάνιων νόσων.

Σύμφωνα με ένα δημοσιευμένο άρθρο από το Journal of Rare Disorders (2020), υπάρχουν περίπου 7.000 ταξινομημένες σπάνιες διαταραχές και περίπου το 70% αυτών των διαταραχών δεν έχουν θεραπεία. Ως εκ τούτου, η συνεχιζόμενη έρευνα για τις ανεκπλήρωτες θεραπείες σπάνιων ασθενειών θα οδηγήσει στο μέλλον σε αρκετές ευκαιρίες ανάπτυξης της αγοράς. Επιπλέον, σύμφωνα με το Global Genes Project, περίπου 300 εκατομμύρια άνθρωποι παγκοσμίως πλήττονται από σπάνιες ασθένειες. Αυτός ο υψηλός επιπολασμός ατόμων που πάσχουν από σπάνιες διαταραχές θα απαιτήσει ειδικά φάρμακα, αυξάνοντας έτσι την υιοθέτηση θεραπειών σπάνιων ασθενειών.
 
Σύμφωνα με τις εκτιμήσεις του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για τις Σπάνιες Ασθένειες (EURORDIS), περίπου, το 6% έως το 8% του πληθυσμού στην Ευρωπαϊκή Ένωση πλήττεται από μια σπάνια διαταραχή. Ως εκ τούτου, πολλά ερευνητικά εργαστήρια εστιάζουν στην Ε & Α για να καλύψουν τη ζήτηση για συγκεκριμένες θεραπευτικές αγωγές για τη θεραπεία σπάνιων διαταραχών, όπως καρδιαγγειακές διαταραχές. Επιπλέον, πολλές σπάνιες διαταραχές είναι θανατηφόρες και περίπου το 50% έως 60% αυτών των διαταραχών αναπτύσσονται στην παιδική ηλικία. Έτσι, με τον αυξανόμενο παιδιατρικό πληθυσμό που πάσχει από σπάνιες διαταραχές, η ζήτηση για συγκεκριμένα θεραπευτικά φάρμακα προβλέπεται να αυξηθεί σημαντικά τα επόμενα χρόνια. Επιπλέον, με την αύξηση της συχνότητας περιστατικών σπάνιων ασθενειών, πολλές βιοφαρμακευτικές εταιρείες επενδύουν σε κλινικές δοκιμές νέων φαρμάκων που σχετίζονται με θεραπείες σπάνιων ασθενειών.

Η αυξανόμενη προτίμηση για βιολογικά φάρμακα θα αυξήσει τα έσοδα της αγοράς θεραπείας σπάνιων νόσων

Η αξία του βιολογικού τμήματος στην αγορά της θεραπείας σπάνιων ασθενειών ήταν πάνω από 124 δισ. δολ. το 2019 λόγω της δυνατότητας των βιολόγων να προκαλέσουν αποτελεσματικά μια ανοσοαπόκριση στον λήπτη. Σύμφωνα με ένα πρόσφατα δημοσιευμένο άρθρο, ο FDA των ΗΠΑ έχει εγκρίνει περίπου 22 νέα φάρμακα και βιολογικά σκευάσματα για περισσότερες από 800 ενδείξεις σπάνιων ασθενειών. Επιπλέον, η αυξανόμενη ερευνητική δραστηριότητα στη γονιδιωματική οδήγησε στην ανάπτυξη αποτελεσματικών βιολογικών παραγόντων για σπάνιες γενετικές διαταραχές. Αυτοί οι παράγοντες έχουν αυξήσει σημαντικά τη ζήτηση για βιολογικά φάρμακα. Επιπλέον, αρκετά βιολογικά σκευάσματα όπως ανασυνδυασμένα, αντισώματα, βλαστικά κύτταρα και γονιδιακή θεραπεία έχουν αποδειχθεί αποτελεσματικά στη θεραπεία σπάνιων καρκινικών διαταραχών.
 
Η αύξηση του επιπολασμού των καρκινικών διαταραχών θα ενισχύσει την επέκταση της αγοράς θεραπείας σπάνιων ασθενειών

Σύμφωνα με ένα δημοσιευμένο άρθρο, περισσότερα από τα δύο τρίτα των καρκίνων σε ασθενείς με ηλικία κάτω των 20 ετών είναι σπάνιοι. Ο υψηλός επιπολασμός και τα χειρότερα αποτελέσματα σπάνιων καρκινικών διαταραχών ώθησαν τους επιστήμονες να αναπτύξουν αποτελεσματικές θεραπείες για σπάνιες καρκινικές διαταραχές. Σύμφωνα με το Εθνικό Ινστιτούτο Καρκίνου, η Διεθνής Πρωτοβουλία για τον Σπάνιο Καρκίνο (IRCI) ιδρύθηκε για να κάνει κλινικές δοκιμές φαρμάκων που αλλάζουν πρακτικές για σπάνιες καρκινικές διαταραχές.

Ο υψηλότερος επιπολασμός σπάνιων διαταραχών στα παιδιά θα ενισχύσει τη ζήτηση της αγοράς

Το μέγεθος του παιδιατρικού τμήματος στην αγορά θεραπείας σπάνιων νόσων ξεπέρασε τα 29 δισ.δολ. το 2019 λόγω του αυξανόμενου αριθμού φαρμάκων που διατίθενται για παιδιά που πάσχουν από σπάνιες ασθένειες. Σύμφωνα με μια πρόσφατα δημοσιευμένη έκθεση, περίπου το 80% των σπάνιων ασθενειών είναι γενετικής προέλευσης και επηρεάζουν δυσανάλογα τα παιδιά. Ως εκ τούτου, συνολικά 136 φάρμακα έχουν εγκριθεί από τον FDA των ΗΠΑ για τη θεραπεία παιδιατρικών ασθενών με σπάνιες διαταραχές. Αυτά τα φάρμακα έχουν αποδειχθεί αποτελεσματικά στη θεραπεία σπάνιων διαταραχών στον παιδιατρικό πληθυσμό, όπως η νόσος Byler και η νόσος Krabbe.

Η αυξανόμενη προτίμηση για χορήγηση από το στόμα θα επηρεάσει την ανάπτυξη της αγοράς

Το τμήμα των χαπιών εκτιμήθηκε σε περισσότερα από 80 δισ. δολ. το 2019. Το σημαντικό μερίδιο αυτής της αγοράς οφείλεται σε πολλά πλεονεκτήματα, όπως η ασφάλεια, η καλή συμμόρφωση των ασθενών, η ευκολία κατάποσης και οι μικρές πιθανότητες πόνου κατά την χορήγηση. Επιπλέον, οι επιστήμονες έχουν αναπτύξει ένα φάρμακο από το στόμα, το Migalastat, για τη θεραπεία ασθενών με νόσο Fabry, μια σπάνια γενετική διαταραχή και έχει αποδειχθεί αποτελεσματικό στη θεραπεία της νόσου. Επομένως, η αύξηση της ευαισθητοποίησης σχετικά με την αποτελεσματικότητα τέτοιων φαρμάκων έχει οδηγήσει σε αυξημένη υιοθέτηση της χορήγησης από το στόμα για θεραπεία σπάνιων ασθενειών.

Πηγές: gminsights.com

Σύνδεσμοι διαφημιζομένων

Πηγή: iatronet.gr

Αφήστε μια απάντηση

Η ηλ. διεύθυνση σας δεν δημοσιεύεται. Τα υποχρεωτικά πεδία σημειώνονται με *

Αυτός ο ιστότοπος χρησιμοποιεί το Akismet για να μειώσει τα ανεπιθύμητα σχόλια. Μάθετε πώς υφίστανται επεξεργασία τα δεδομένα των σχολίων σας.